CRISPR

CRISPR有望舒緩器官來源緊張問題

器官移植可以挽救不少生命,然而,多年來器官捐贈都極其稀少。幾十年來科學家一直尋找器官移植的穩定來源,他們研究發現,我們人類的基因組中擁有100萬以上特定重覆元件副本(Alu),都是逆轉錄病毒衍生物。而最新研究知道,豬基因組中大約有11%的重覆元件(PRE-1),在比例上和人類的Alu幾乎相同,這些豬重覆元件的結構和功能非常類似人類的Alu,顯示人類和豬之間在生理關係上很近似,因而豬就可以成為人類器官移植來源的最主要考慮。然而,人體免疫系統的排斥反應和豬基因中病毒造成的感染是移植的兩大難題。

哈佛大學著名科學家 George M Church 及其研究團隊正著力尋找方案,解決病毒可能造成排斥和感染的問題。他使用一種名為CRISPR/Cas9的基因編輯和調控工具,研究如何透過對豬基因作定點切割,令豬內臟適合移植在人體內。假如成功,這將惠及異種器官移植(Xenotransplantation)的發展,大大舒緩體人體器官捐贈短缺而構成器官來源緊張的問題。

CRISPR 是什麼?

有實驗顯示,由於豬內源性逆轉錄病毒可傳染至人體細胞,因此對移植構成了潛在風險。而CRISPR (Clustered Regularly Interspersed Short Palindromic Repeats)是目前較熱門的基因組編輯工具,以細菌抵禦病毒侵襲的基因系統。科學家利用RNA引導Cas9核酸酶可在多種細胞的特定的基因組位點上進行切割和修飾等等,從而創造出對人類有利的配對。

George Church 在早期的豬胚胎進行測試,成功從胚胎細胞消除62個內源性逆轉錄病毒複本(PERVs)。然後檢視這些改動過基因的細胞是否還會輕易將逆轉錄病毒傳到人類細胞。結果大致是不會的,雖然仍發現有少量的病毒傳送。要讓豬成為人類器官移植的來源,對某些基因的修飾和滅活 PERVs 是完全必要的。

對此,科學家將繼續研究,直至科學和安全的問題得著解決為止。雖然異種器官移植可能在文化和社會方面形成某程度的反響,但這技術無疑在醫學科技的發展上踏出了重要的一步。